科学家首次利用基因技术编辑人类胚胎
来源: 中国科学报 发布时间: 2017-09-26 访问次数:
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一个人类胚胎被注射了基因编辑分子。图片来源:Dr. Kathy Niakan/Nature

  科学家首次利用基因编辑技术对人类胚胎如何发育进行了探索。这项研究表明,与老鼠相比,一种叫做OCT4的蛋白质在人类胚胎中起到了额外的作用。但是生物学家认为,这项研究更重要的是作为一个原则的证明——之前的人类胚胎编辑研究通常将重点放在纠正错误的基因上。

  英国伦敦市弗朗西斯·克里克研究所9月20日宣布通过基因编辑技术展示了人类胚胎早期发育阶段一种关键基因的作用机制,这有助科学家破解胚胎发育的一些未解之谜,从而改进体外受精等生殖辅助技术。

  当天发表在《自然》杂志上的这项新实验同时也是英国人精心设计的胚胎编辑研究条例的第一次测试。这一条例要求研究人员在开展工作之前,必须通过由该国国家人类受精和胚胎管理局进行的审查并获得许可。

  Kathy Niakan是弗朗西斯·克里克研究所的一名发育生物学家,他在2015年申请采用CRISPR编辑技术对人类胚胎进行研究,以便对早期发育中的基因活动有更多的了解。研究人员计划首先将注意力集中在OCT4蛋白质上,这是一种多能干细胞(可以转化成为身体所有组织的细胞)的标记物。

  胚胎发育通常指胚胎从受精卵到胚胎脱离卵膜的过程。人类胚胎发育过程中,受精卵进行被称为卵裂的快速有丝分裂,最后各种细胞分化成不同的组织、系统与器官,从而形成完整个体。

  在这项研究中,科学家借助CRISPR基因编辑技术阻止了人类胚胎中一个关键基因产生OCT4蛋白质,以观察这会给胚胎发育带来什么影响。这种蛋白质在人类胚胎发育的最开始数天里会变得非常活跃。

  Niakin和他的同事使用CRISPR技术关闭了在37个单细胞人类胚胎中编码OCT4的基因,这些体外受精治疗中留下的胚胎是由接受治疗的夫妇所捐赠的。结果显示,缺乏蛋白质的小鼠胚胎形成了大部分的胎盘细胞,而那些注定要形成胎儿的细胞则没有出现。

  但在经过处理的人类胚胎中,胎盘细胞和卵黄囊细胞都未能形成。这意味着,在人体中,OCT4在所有这3种基本细胞类型的发育中都起着重要的作用。研究人员计划用CRISPR展开进一步研究,以确定OCT4在不同的细胞类型中到底控制了哪些基因。

  通常来说,当卵子受精后会持续分裂,直到数天后才形成胚泡。据该研究团队介绍,他们发现人类胚胎发育过程中,需要OCT4发挥作用才能“正常地”形成胚泡,这凸显了相关基因在发育过程中的重要性。

  Niakan说,为了确认一个基因在胚胎发育过程中的功能,最好的办法就是看看它无法发挥作用时会出现什么状况,采用基因编辑技术就是为了能高效实现这一目的。这也是英国监管机构允许对人类胚胎实施基因编辑技术的原因。

  Niakan说,如果能明确哪个关键基因会影响胚胎发育,“我们就能改善体外受精技术成功率并更深入了解一些导致妊娠失败的原因”。

  加拿大多伦多大学儿童医院发育生物学家Janet Rossant认为,这项研究表明,“你可以足够有效并且足够高效地利用CRISPR技术开展工作”。她补充说,研究人员依靠老鼠模型来理解哺乳动物的早期发育过程,但如果想要搞清人类的发育过程以及它是如何出错的,真正的人类胚胎研究可能是最好的方法。

  这是英国首次实施人类胚胎基因编辑。由于牵扯道德伦理问题,人类胚胎研究一直存在争议,此前只有中美两国实施过人类胚胎基因编辑。据弗朗西斯·克里克研究所介绍,整个实验都受到英国相关机构的严格监管。

  CRISPR技术是生物科学领域的游戏规则改变者,这种突破性的技术通过一种名叫Cas9的特殊编程的酶发现、切除并取代DNA的特定部分。这种技术的影响极其深远,从改变老鼠皮毛的颜色到设计不传播疟疾的蚊子和抗虫害作物,再到修正镰状细胞性贫血等各类遗传疾病等。

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